Chế độ điều trị một lần của Novartis cho một căn bệnh teo cơ hiểm nghèo ở trẻ sơ sinh đã giành được sự chấp thuận từ Cục Quản Lý Dược Phẩm và Thực Phẩm Mỹ (FDA) vào hôm Thứ Sáu. Ảnh: Associated Press.

Loại thuốc đắt nhất thế giới sắp sửa được tung ra thị trường.

Một phương pháp điều trị một lần cho một căn bệnh hiểm nghèo về teo cơ ở trẻ sơ sinh đã giành được sự chấp thuận từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) hôm thứ Sáu. Tập đoàn sản xuất dược phẩm Novartis AG của Thụy Sĩ cho biết liệu pháp gen này sẽ có giá lên tới 2.125 triệu USD.

Liệu pháp này, được gọi là Zolgensma, điều trị một bệnh di truyền được gọi là teo cơ cột sống, hay gọi tắt là SMA, khiến cho nạn nhân thường chết trước hai tuổi nếu không được điều trị. Đây là liệu pháp gen mới nhất, một kỹ thuật đưa DNA mới vào cơ thể để điều chỉnh một gen bị lỗi – đã giành được sự chấp thuận của FDA.

Các liệu pháp gen hứa hẹn cơ hội chữa khỏi những căn bệnh mà khi bị chẩn đoán thì chẳng khác gì bị tuyên một bản án tử hình, nhưng giá cả cho một vài liệu pháp đầu tiên được phê duyệt đã làm dấy lên mối lo ngại về việc liệu chúng có thể được chi trả hay không bởi chính phủ và các công ty bảo hiểm sức khỏe đang phải vật lộn tìm cách kiểm soát các chi phí về y tế.

Giá của Zolgensma làm cho nó trở thành loại thuốc đắt nhất thế giới, vượt xa chi phí của loại thuốc đắt nhất tiếp theo là liệu pháp gen có tên Luxturna, có giá 850,000 USD. Tuy nhiên, một số loại thuốc được dùng nhiều lần sẽ có tổng chi phí cao hơn trong suốt cuộc đời của một bệnh nhân.

NHỮNG LIỆU PHÁP ĐẮT TIỀN: Các liệu pháp gen và tế bào có thể chữa được các căn bệnh hiểm nghèo tưởng chừng như vô phương cứu chữa, nhưng đi kèm với chúng là các mức chi phí cao ngất ngưởng. Nguồn: Wall Street Journal.

Để giảm bớt những lo ngại về chi phí, Novartis cho biết họ sẽ cho phép các công ty bảo hiểm được lựa chọn phương án thanh toán nhiều lần cho chi phí điều trị bằng những khoản chi trả bằng nhau, được trả góp hàng năm trong vòng năm năm. Công ty cũng cam kết sẽ hoàn lại một phần tiền, nếu việc điều trị không có hiệu quả.

Novartis cũng bảo vệ mức giá chung nói trên bằng cách so sánh nó với một liệu pháp điều trị khác đã có trên thị trường. Ông David Lennon, người đứng đầu chi nhánh AveXis của Novartis, là đơn vị đã phát triển Zolgensma, cho biết trong một cuộc trao đổi với các phóng viên rằng chi phí của thuốc này chỉ tốn bằng một nửa so với liệu pháp điều trị tiêu chuẩn hiện tại, Spinraza, tính trong khoảng thời gian 10 năm.

Biogen Inc. đã định giá liệu pháp Spinraza, mà bệnh nhân sẽ phải dùng cả đời, ở mức 750,000 đô la Mỹ cho năm đầu tiên và sau đó là 375,000 đô la Mỹ cho mỗi năm sau đó.

Tiến sĩ Lennon cũng chỉ ra một phân tích về hiệu quả chi phí của Zolgensma vừa được sửa đổi bởi Viện Nghiên cứu Lâm sàng và Kinh tế (ICER), một tổ chức phi lợi nhuận độc lập, trong đó cho biết liệu pháp điều trị này có thể biện minh cho một mức giá lên tới 2.1 triệu đô la Mỹ.

Viện ICER trước đây đã cho rằng Zolgensma chỉ nên có mức giá không quá 1.5 triệu đô la Mỹ, nhưng sau đó đã cập nhật lại phân tích của mình sau khi các dữ liệu thử nghiệm lâm sàng mới cho thấy kết quả đầy hứa hẹn ở trẻ nhỏ được điều trị trước khi các triệu chứng SMA xuất hiện.

Tiến sĩ Lennon của Viện ICER cho biết “Zolgensma có hiệu quả chi phí cao, và là một sản phẩm có mức giá hợp lý và công bằng.”

Teo cơ cột sống là nguyên nhân di truyền phổ biến nhất gây tử vong ở trẻ sơ sinh, ảnh hưởng đến 400 đến 500 trẻ em sinh ra ở Mỹ mỗi năm, khoảng 300 trong số đó mắc phải dạng nghiêm trọng nhất, sẽ giết chết bệnh nhân ở tuổi thứ hai. Căn bệnh này không có thuốc điều trị cho đến khi Spinraza được FDA chấp thuận vào năm 2016

Tất cả 12 em bé được điều trị trong thử nghiệm lâm sàng đầu tiên của Zolgensma đã vượt qua sinh nhật lần thứ hai của mình, hầu hết đạt được các cột mốc quan trọng như có thể ngẩng đầu, ăn bằng miệng và ngồi không cần đỡ, theo thông báo của FDA. Tác dụng lâu dài của liệu pháp điều trị lâu dài này vẫn chưa được biết.

Trong một tuyên bố, quyền Chủ tịch của FDA, ông Ned Sharrial, cho biết, “Sự phê duyệt ngày hôm nay đánh dấu một bước tiến quan trọng về khả năng to lớn của các liệu pháp gien và tế bào để chữa chạy cho một loạt các căn bệnh khác nhau.”

Triển vọng của các liệu pháp gen và tế bào đắt tiền hơn sắp được tung ra thị trường đã khiến cho các doanh nghiệp bảo hiểm lo ngại. FDA dự kiến ​​sẽ phê duyệt từ 10 đến 20 liệu pháp gen và tế bào mỗi năm, từ nay cho đến năm 2025.

“Những hợp đồng bảo hiểm giá trị lớn có thể gánh vác được gánh nặng của Zolgensma về mặt tài chính,” theo ông Steve Miller, giám đốc lâm sàng tại công ty bảo hiểm sức khỏe Cigna Coro của Mỹ, cho biết. “Các nhà bảo hiểm lo lắng nhiều hơn về các tiền lệ đặt ra, hơn là về ảnh hưởng của chi phí dòng tiền.”

Novartis đã cố gắng đặt cơ sở cho mức giá của Zolgensma bằng cách có những thảo luận công khai về một con số lên tới hàng triệu đô la Mỹ và nhấn mạnh hiệu quả của liệu pháp điều trị này.

Ông Michael Sherman, giám đốc y tế của chương trình bảo hiểm chăm sóc sức khỏe Harvard Pilgrim Health Care, cho biết giá cả của Novartis là công bằng. “Chúng tôi yên tâm rằng mức giá này nằm trong phạm vi giá cả mà chúng tôi cho là phù hợp,” Tiến sĩ Sherman nói, viện dẫn đến kết quả phân tích của ICER vừa được cập nhật nói trên.

Ông cho biết Harvard Pilgrim đang hoàn tất một thỏa thuận với Novartis để có thể được hoàn lại một phần tiền, nếu liệu pháp điều trị Zolgensma tỏ ra không hiệu quả.

Các tập đoàn sản xuất dược phẩm có kế hoạch cung cấp “các thỏa thuận dựa trên giá trị” như vậy đã bị cản trở bởi các quy tắc định giá của chính phủ liên bang Hoa Kỳ

Để vượt qua rào cản này, Novartis sẽ được trả trước toàn bộ chi phí thông qua một tổ chức trung gian, là hệ thống nhà thuốc chuyên khoa Accredo thuộc sở hữu của tập đoàn bảo hiểm Cigna, và sau đó tổ chức trung gian này sẽ chịu trách nhiệm điều hành việc thực hiện các khoản thanh toán trả góp của bệnh nhân.

Prudential Việt Nam vướng kiện cáo vì sa thải nhân viên

Bảo hiểm nhân thọ: Tập trung phát triển sản phẩm, mở rộng kênh phân phối

Bán bảo hiểm qua Tiki, Shopee… đã có những khởi đầu

Lê Minh

Theo Wall Street Journal

BÌNH LUẬN

Mời bạn tham gia bình luận
Điền tên của bạn ở đây